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全球唯一IgA肾病对因治疗药耐赋康落地博鳌 今日关注


【资料图】

讯(记者王卡拉)4月24日,云顶新耀披露,全球唯一对因治疗IgA肾病,减少肾功能下降的疾病首创药物Nefecon(耐赋康)已获得海南省药品监督管理局批准,将在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院应用于临床使用。云顶新耀表示,此次在海南获批落地,标志着国内IgA肾病患者可以获益于全球同步的创新疗法,也标志着国内IgA肾病对因治疗新时代的开启。

中国是世界上原发性肾小球疾病发病率最高的国家,作为常见的原发性肾小球疾病,IgA肾病占35%-50%,国内IgA肾病患者预估约有500万人。IgA肾病是导致慢性肾脏病和肾功能衰竭的主要病因。国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主,缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法,即对因治疗。约50%具有高进展风险的IgA肾病患者,在10-20年内会进展为终末期肾病,需要进行透析或肾移植。IgA肾病患者的治疗现状存在巨大的未满足医疗需求。

作为全球唯一IgA肾病的对因治疗药物,Nefecon(耐赋康)是靶向肠道的黏膜免疫调节剂,通过特殊的制作工艺,将布地奈德(糖皮质激素的一种)靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞(包括派尔集合淋巴结),胶囊溶解后,三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德,高浓度覆盖整个靶区域,从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体(Gd-IgA1)产生,进而干预发病机制上游阶段,能减少50%肾功能下降,延缓超过10年进展至透析或肾移植。

2019年6月,云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议,获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化Nefecon的权利。该协议于2022年3月扩展,将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。此前,Nefecon已相继在美国和欧盟获批上市,并被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种和优先审评。云顶新耀预计,今年下半年Nefecon(耐赋康)将在中国正式获批上市,进一步扩大该款创新药物的可及性,从根本上改变目前中国IgA肾病患者缺乏针对性疗法的治疗格局。

根据Nefecon的全球3期临床研究项目NefIgArd最新结果显示,Nefecon9个月治疗期结束停药后,继续随访15个月,该药依然可以显著减少IgA肾病患者的肾功能下降。Nefecon组的肾小球滤过率在两年期间平均下降2.47mL/min/1.73m2,而安慰剂组为7.52mL/min/1.73m2,表明即使在停止治疗15个月后,与安慰剂相比,仍能减少50%肾功能下降,预估延缓超过10年进展至透析或肾移植,尿蛋白肌酐比值(UPCR)与基线相比降低31%,治疗效果和获益长期持续存在且不同UPCR基线的受试者的肾功能获益一致。

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